Редкое генетическое заболевание вскоре смогут лечить

Редкое заболевание, вызванное мутацией одного из генов в Х-хромосоме, в научном мире получило название «синдрома мальчика в пузыре». Такое название заболеванию дали в честь мальчика Дэвида Веттера из Канады, который из-за этой болезни с самого рождения жил в пластиковом прозрачном коконе, где поддерживалась абсолютно стерильная среда. Дело в том, что мутация делает человека полностью беззащитным от практически любой инфекции. Учеными разработана новая методика лечения заболевания при помощи генной терапии в комбинации с химеотерапией. Всего было проведено пять успешных тестов на добровольцах в возрасте от 7 до 24 лет. Первые два пациента после процедуры стали чувствовать себя намного лучше и это состояние сохранялось на протяжении трех лет, однако один из пациентов умер из-за болезни легкого вызванного ранее занесенной инфекцией. Сейчас медики наблюдают еще за тремя пациентами (наблюдение длится уже 6 месяцев). На данный момент зафиксировано существенное улучшение самочувствия больных, однако, пока говорить о широком применении методологии в широком клиническом спектре пока рановато, считают ученые из США.