Речь идет о лечении при помощи технологии Strimvelis заболевания комбинированного иммунодефицита. Каждый год в Европе выявляют до пятнадцати детей с таким диагнозом. Дело в том, что при данном заболевании у ребенка дефектным является ген, который отвечает за синтез белка аденозиндезаминазы. Именно этот белок является ключевым для выработки лимфоцитов. Как правило, такие дети не доживают до своего первого дня рождения. Все попытки лечить заболевание с помощью пересадки костного мозга закончились неудачей. Технология Strimvelis заключается в том, что клетки удаляются из костного мозга и подвергаются генетической коррекции. После этого клетки вновь вживляются назад в костный мозг. На данный момент при помощи технологии Strimvelis уже прооперировано 18 детей. Все они остались живы и благополучно уже пережили свой второй, и даже третий день рождения. Эффективность данной методики на лицо. Вполне вероятно, что данная технология будет применена и для лечения других недугов.