Медики научились бороться с мутациями, которые превращают эритроциты в «полумесяцы».
Американские медики придумали новый метод генной терапии, который позволяет «отредактировать» гены, из-за мутации которых красные клетки крови теряют свои свойства.
Терапия основана на базе геномного редактора CRISPR/Cas9. Исследователи отметили, что результаты экспериментов во многом превосходят все то, что было получено с помощью других редакторов. Геномный редактор CRISPR/Cas9 был создан примерно три года назад и сейчас ученые могут использовать его для редактирования почти со стопроцентной точностью.
Пока была разработана методика для борьбы с серповидноклеточной анемией. При этом заболевании мутация в ДНК превращает эритроциты в «полумесяцы», в результате чего они не могут нормально переносить кислород. Но предполагается, что CRISPR/Cas9 может помочь и с другими генетическими болезнями, например, при дистрофии мышц и патологиях сетчатки глаза.
Генная терапия состоит из трех компонентов – системы CRISPR/Cas9, вырезающей неправильный участок гена HBB, доставляющего ее в клетку ретровируса и особого шаблона из ДНК, который помогает клетке починить разрыв. Опыты на мышах показали, что метод работает с эффективностью в 90%. Подобные результаты были получены и другими исследователями, которые заключили, что терапевтический эффект успешно достигается.